骨髓移植治疗白血病是在高剂量细胞抑制剂治疗和全身亚致死剂量放射治疗后立即进行，把健康人或自身已缓解的骨髓移植给患者，使其中造血干细胞持久地在患者骨髓腔分化增殖，从而恢复其正常造血和免疫功能的过程。它能最大限度杀伤白血病细胞，又可挽救大剂量化疗放疗对正常造血细胞的损害。
骨髓移植是目前根治白血病的最先进的方法。有的病人一发现白血病，便急着要行骨髓移植，这是一种错误的看法，它只能在经积极治疗完全缓解后(临床上无白血病所致的症状和体征，血象正常、骨髓中白血病细胞≤5%)才能进行。它可分为自体(身)和同种异体移植，后者又分为同基因(同卵双胞胎)、同种异基因(HLA部分相同的同胞兄弟、姐妹或父母或子女)，其具体适应条件是：年龄：自体＜55岁，异体＜45岁，白血病完全缓解后；无感染灶，无其它严重的疾病；作异体骨髓移植前，需作组织配型和有关实验，以选择供者。 自体骨髓移植后，由于骨髓中仍可能有白血病细胞，尚需间断化疗和定期复查以防复发。
骨髓移植中对供者的身体无任何影响，随着骨髓移植手段不断改进，白血病者长期生存有待实现。异体移植由于存在移植排斥和移植物抗宿主反应，危险性较高，但一旦成功其效果较自体移植好。因此白血病完全缓解后，应尽早行移植。
