骨髓增生异常综合征治疗方法

　　1.造血干细胞移植

　　异基因造血干细胞移植(Allo-HSCT)可能治愈MDS，但随年龄增加移植相关并发症也有所增加。适应证如下：

　　1 FAB分类中的RAEB、RAEB-t、CMML及MDS转化的AML患者生存期短，是Allo-HSCT的适应证。

　　2 IPSS系统中的中危-2及高危MDS是进行Allo-HSCT的适应证。IPSS高危染色体核型的患者预后差，宜进行Allo-HSCT。

　　3 严重输血依赖，且有明确克隆证据的低危组患者，应该在器官功能受损前进行Allo-HSCT。

　　4 MDS患者有强烈移植意愿。

　　2.免疫抑制治疗(IST)

　　ATG单药或联合环孢素进行IST选择以下患者可能有效：无克隆性证据的≤60岁的低危/中危-1患者，或者骨髓低增生，HLA-DR15或伴小的PNH克隆。不推荐原始细胞>5%，伴染色体-7或者复杂核型者使用IST。

　　近有前瞻性随机对照的研究发现IST与最佳支持治疗生存期相当。对于MDS采用抑制T细胞功能的治疗需慎重。

　　3.细胞毒性化疗

　　高危组尤其原始细胞增高亚型的MDS预后相对较差，开始宜行类同于AML的治疗，完全缓解率40-60%，但是缓解时间短暂。年老者常难以耐受。年轻(<65岁)、核型正常者化疗后5年总生存率约27%。

　　预激方案在小剂量Ara-c(10mg/m2,q12hs×14d)基础上加用G-CSF，并联合阿克拉霉素(ACR)或高三尖杉酯碱(HHT)或去甲氧柔红霉素(Ida)。国内多使用预激方案，由于MDS多见于老年人群，机体状况较差或常伴有诸如慢性肺病、心血管病及糖尿病等不适于强化疗的因素，因此小剂量化疗为这些患者延长生存期，改善生活质量提供了一种治疗选择。治疗MDS的CR率40%-60%左右，有效率60%-70%。年龄对于疗效无显著影响，但年龄≥60岁的患者对化疗耐受较差。

　　4.免疫调节治疗

　　免疫调节药物(IMiDs)

　　沙利度胺(thalidomide)治疗后血液学改善以红系为主，疗效持久，但中性粒细胞和血小板改善罕见。尚没能够证实剂量与反应率间的关系，长期应用耐受性差。

　　来那度胺(lenalidomide)对染色体5q-异常者效果很好，但是标准剂量(来那度胺10mg/d，共21天)骨髓抑制比例高;对于复杂染色体异常和伴p53基因突变者，使用来那度胺会导致疾病进展，促进转白。建议5q-患者先使用Epo，无效后换用来那度胺。在使用来那度胺前和过程中检测染色体和p53的突变情况。

　　5.表观遗传学修饰治疗

　　5-阿扎胞苷(Azacitidine，AZA)和5-阿扎-2¢-脱氧胞苷(Decitabine，地西他滨)可降低细胞内DNA总体甲基化程度，并引发基因表达改变。两种药物低剂量时有去甲基化作用，高剂量时有细胞毒作用。阿扎胞苷和地西他滨在MDS治疗中的具体剂量方案仍在优化中。高危MDS患者，是应用去甲基化药物的适宜对象;对于低危患者并发严重血细胞减少和/或输血依赖，也是去甲基化药物治疗的合适对象。疗程增加可提高AZA或地西他滨治疗有效率。

　　经过专家的介绍大家对于骨髓增生异常综合征的治疗方法想必已经了解，MDS骨髓增生异常综合征患者还需要用到支持治疗，想要进一步了解其支持治疗方法的话，可以联系在线专家咨询了解，或者参考本站其他文章。