再生障碍性贫血（aplastic anemia）简称再障系多种病因引起的造血障碍，导致红骨髓总容量减少，代以脂肪髓，造血衰竭，以全血细胞减少为主要表现的一组综合征。据国内21省（市）自治区的调查，年发病率为0．74/10万人口，明显低于白血病的发病率；慢性再障发病率为0．60／10万人口，急性再障为0．14／10万人口；各年龄组均可发病，但以青壮年多见；男性发病率略高于女性。 一般表现为贫血、出血、感染、发热（高烧或低烧），并伴有走路乏力，头晕等症状。
再障诊断标准如下：①全血细胞减少，网织红细胞百分数<0.01,淋巴细胞比例增高。②一般无肝、脾肿大。③骨髓检查显示至少一部位增生减低或重度减低（如增生活跃，巨核细胞应明显减少，骨髓小粒成份中应见非造血细胞增多。有条件者应作骨髓活检等检查）。④能除外其他引起全血细胞减少的疾病，如阵发性睡眠性血红蛋白尿、骨髓增生异常综合征中的难治性贫血、急性造血功能停滞、骨髓纤维化、急性白血病、恶性组织细胞病等。⑤一般抗贫血药物治疗无效。
再障的分型诊断标准：重型再障，发病急，贫血进行性加重，严重感染和出血。血象具备下述三项中的两项：① 网织红细胞绝对值<15X109／L 。②中性粒细胞<0.5X109／L.。③血小板<20X109／L。骨髓增生广泛重度减低。非重型再障指达不到重型再障诊断标准的再障。
分先天性和获得性两大类，以获得性居绝大多数。先天性再障甚罕见，其主要类型为Fanconi贫血。获得性再障可分原发和继发性两型，前者系原因不明者，约占获得性再障的50％；又可按临床表现、血象和骨髓象不同综合分型，分为急性和慢性两型；国外按严重度划分出严重型再障，后者划分标准须血象具备以下三项中之二项：①中性粒细胞绝对值＜500／mm 3，②血小板数＜2万／mm 3，③网织红细胞（红细胞压积纠正值）＜1％；骨髓细胞增生程度低于正常的25％，如＜50％，则造血细胞＜30％。其中中性粒细胞绝对值＜200／mm 3者称极重型再障。1987年第四届全国再障学术会议上将急性再障称重型再障Ｉ型，慢性再障后期发生急变者称重型再障Ⅱ型。
（一)急性型再障 起病急，进展迅速，常以出血和感染发热为首起及主要表现。病初贫血常不明显，但随着病程发展，呈进行性进展。几乎均有出血倾向，60%以上有内脏出血，主要表现为消化道出血、血尿、眼底出血（常伴有视力障碍）和颅内出血。皮肤、粘膜出血广泛而严重，且不易控制。病程中几乎均有发热，系感染所致，常在口咽部和肛门周围发生坏死性溃疡，从而导致败血症。肺炎也很常见。感染和出血互为因果，使病情日益恶化，如仅采用一般性治疗多数在一年内死亡。
（二）慢性型再障 起病缓慢，以分血为首起和主要表现；出血多限于皮肤粘膜，且不严重；可并发感染，但常以呼吸道为主，容易控制。若治疗得当，坚持不懈，不少患者可获得长期缓解以至痊愈，但也有部分病人迁延多年不愈，甚至病程长达数十年，少数到后期出现急性再障的临床表现，称为慢性再障急变型。
（一）支持疗法 凡有可能引起骨髓损害的物质均应设法去除，禁用一切对骨髓有抑制作用的药物。积极做好个人卫生和护理工作。对粒细胞缺乏者宜保护性隔离，积极预防感染。输血要掌握指征，准备做骨髓移植者，移植前输血会直接影响其成功率，尤其不能输家族成员的血。一般以输入浓缩红细胞为妥。严重出血者宜输入浓缩血小板，采用单产或HLA相合的血小板输注可提高疗效。反复输血者宜应用去铁胺排铁治疗。
（二）雄激素 为治疗慢性再障首选药物。常用雄激素有四类：①17α-烷基雄激素类：如司坦唑（康力龙，Stanozolone）、甲氧雄烯醇酮、羟甲烯龙（oxｙmetholonE）、氟甲睾酮（fluoxｙmetholonE）、大力补（Dianabol）等；②睾丸素酯类：如丙酸睾酮、庚酸睾酮、环戊丙酸睾酮、十一酸睾酮（安雄）和混合睾酮酯（丙酸睾酮、戊酸睾酮和十一烷酸睾酮）又称"巧理宝"；③非17α-烷基雄激素类：如苯丙酸诺龙和葵酸诺龙等；④中间活性代谢产物：如本胆脘醇酮和达那唑（Danazol）等。睾酮进入体内，在肾组织和巨噬细胞内，通过5α-降解酶的作用，形成活力更强的5α-双氢睾酮，促使肾脏产生红细胞生成素，巨噬细胞产生粒巨噬细胞集落刺激因子；在肝脏和肾髓质内存在5β-降解酶，使睾酮降解为5β-双氢睾酮和本胆烷醇酮，后两者对造血干细胞具有直接刺激作用，促使其增殖和分化。因此雄激素必须在一定量残存的造血干细胞基础上，才能发挥作用，急性、严重再障常无效。慢性再障有一定的疗效，但用药剂量要大，持续时间要长。丙酸睾丸酮50～100Mg/d肌肉注射，康力龙6～12mg/D口服，安雄120～160mg/d口服，巧理宝250mG每周二次肌肉注射，疗程至少6个月以上。国内报告的有效率为34．9％～81％，缓解率19％～54％。红系疗效较好，一般治后一个月网织红细胞开始上升，随后血红蛋白上升，2个月后白细胞开始上升，但血小板多难以恢复。部分患者对雄激素有依赖性，停药后复发率达25％～50％。复发后再用药，仍可有效。丙酸睾酮的男性化副作用较大，出现痤疮、毛发增多、声音变粗、女性闭经、儿童骨成熟加速及骨骺早期融合，且有一定程度的水钠潴留。丙睾肌注多次后局部常发生硬块，宜多处轮换注射。17α烷基类雄激素男性化副反应较丙睾为轻，但肝脏毒性反应显著大于丙睾，多数病人服药后出现谷丙转氨酶升高，严重者发生肝内胆汁瘀积性黄疸，少数甚至出现肝血管肉瘤和肝癌，但停药后可消散。
（三）骨髓移植 是治疗干细胞缺陷引起再障的最佳方法，且能达到根治的目的。一旦确诊严重型或极严重型再障，年龄＜20岁，有HLA配型相符供者，在有条件的医院应首选异基因骨髓移植，移植后长期无病存活率可达60％～80％，但移植需尽早进行，因初诊者常输红细胞和血小板，这样易使受者对献血员次要组织相容性抗原致敏，导致移植排斥发生率升高。对确诊后未输过血或输血次数很少者，预处理方案可用环磷酰胺每天50mg/kG连续静滴4天。国内已开始应用异基因骨髓移植治疗严重再障，并已有获得成功报道。凡移植成功者则可望治愈。胎肝细胞悬液输注治疗再障国内已广泛开展，有认为可促进或辅助造血功能恢复，其确切的疗效和机理尚有待于进一步研究。
（四）免疫抑制剂 适用于年龄大于40岁或无合适供髓者的严重型再障。最常用的是抗胸腺球蛋白（ATG）和抗淋巴细胞球蛋白（ALG）。其机理主要可能通过去除抑制性T淋巴细胞对骨髓造血的抑制，也有认为尚有免疫刺激作用，通过产生较多造血调节因子促进干细胞增殖，此外可能对造血干细胞本身还有直接刺激作用。剂量因来源不同而异，马ALG10～15mg/（kg?d），兔ATG2．5～4．0mg/（kg?D），共5天，用生理盐水稀释后，先皮试，然后缓慢从大静脉内滴注，如无反应，则全量在8～12小时内滴完；同时静滴氢化考的松，1／2剂量在ALG／ATG滴注前，另1／2在滴注后用。患者最好给予保护性隔离。为预防血清病，宜在第5天后口服强的松1mg/（kg?d），第15天后减半，到第30天停用。不宜应用大剂量肾上腺皮质激素，以免引起股骨头无菌性坏死。疗效要1个月以后，有的要3个月以后才开始出现。严重型再障的有效率可达40％～70％，有效者50％可获长期生存。不良反应有发热、寒颤、皮疹等过敏反应，以及中性粒细胞和血小板减少引起感染和出血，滴注静脉可发生静脉炎，血清病在治疗后7～10天出现。环孢菌素A（CSA）也是治疗严重型再障的常用药物，由于应用方便、安全，因此比ALG／ATG更常用，其机理可能选择性作用于T淋巴细胞亚群，抑制T抑制细胞的激活和增殖，抑制产生ＩL-2和γ干扰素。剂量为10～12mg／（kg?d），多数病例需要长期维持治疗，维持量2～5mg/（kg?d）。对严重再障有效率也可达50％～60％，出现疗效时间也需要1～2月以上。不良反应有肝肾毒性作用、多毛、牙龈肿胀、肌肉震颤，为安全用药宜采用血药浓度监测，安全有效血浓度范围为300～500ng/ml。现代免疫抑制剂治疗严重型再障疗效已可和骨髓移植相近，但前者不能根治，且有远期并发症，如出现克隆性疾病，包括MDS、PNH和白血病等。
（五）中医药 治宜补肾为本，兼益气活血。常用中药为鹿角胶、仙茅、仙灵脾、黄芪、生熟地、首乌、当归、苁蓉、巴戟、补骨脂、菟丝子、枸杞子、阿胶等。国内治疗慢性再障常用雄激素合并中医补肾法治疗。
（六）造血细胞因子和联合治疗 再障是造血干细胞疾病引起的贫血，内源性血浆EPO水平均在500u/L以上，采用重组人EPO治疗再障必需大剂量才可能有效，一般剂量是不会取得任何效果。重组人集落刺激因子包括G-CSF、GM-CSF或IL-3治疗再障对提高中性粒细胞，减少感染可能有一定效果，但对改善贫血和血小板减少效果不佳，除非大剂量应用。但造血细胞因子价格昂贵，因此目前仅限于重型再障免疫抑制剂治疗时的辅助用药，如应用ALG／ATG治疗重型再障，常因出现严重粒细胞缺乏而并发感染，导致早期死亡。若该时合并应用rHG-CSF可改善早期粒缺，降低病死率。联合治疗可提高对重型再障治疗效果，包括ALG／ATG和CSA联合治疗，CSA和雄激素联合治疗等，欧洲血液和骨髓移植组采用ALG、CSA、甲基强的松龙和rhG-CSF联合治疗，对重型再障有效率已提高到82％。
1.再生障碍性贫血中药方1-急劳髓枯，温毒为患【症状】起病急剧，病程短，面色苍白，地热，反复高热，头目眩晕，心慌气短，行动困难，全身紫斑，齿、鼻出血，或尿血便血，月经过多，淋漓不断，口内血腥味。甚则持续高热，汗出热不退，神昏谵语，病情凶险多变，舌淡苔黄白腻，脉洪大数疾。
【治法】凉血解毒
【方药】羚羊角粉1克(冲)，丹皮12克，贯众12克，生地24克，麦冬24克，地肤子24克，生龙骨24克，生牡蛎24克，茜草15克，板蓝根15克，黄苓10克，苍耳子10克，三七2克，琥珀1克(冲)
【用法】一日一剂，水煎，分两次服。
【按语】本症的治疗原则是延长生存期，而不是急于提高血红蛋白和其他有形成分，所谓“急则治其标”。其症属温毒内蕴，伤津耗血，肾精枯竭，治以凉血解毒为主。方中以羚羊角清热解毒，凉血止血；丹皮、贯众清热凉血散瘀；生地、麦冬清热滋阴；板蓝根、黄苓清热解毒；茜草、三七、琥珀活血凉血消瘀。此证为邪盛精衰的及危重症，宜同时配合西药止血及控制感染，并加强各种支持疗法。渡过急性期，可按慢性再生障碍性贫血治疗。
2.再生障碍性贫血中药方2-虚劳血证，脾肾阳虚【症状】起病缓慢，病程较长。面色萎黄，体倦乏力，食少便溏，脘腹胀满，形寒肢冷，腰膝酸软，头昏目眩，自汗，出血，月经量多，舌淡，脉沉细或滑细无力。
【治法】健脾补肾，固督益血
【方药】潞党参60克，鸡血藤18克，生黄芪60克，桑寄生15克，菟丝子15克，鹿角胶30克，仙鹤草60克，槟榔6克，厚朴6克，益母草24克，鸡内金9克，山楂9克，炒北五味子12克，龙眼肉24克，琥珀末6克，自然铜3克（醋淬研末，胶囊吞服）
【用法】一日一剂，水煎，分两次服，每周6剂。同时饮食疗法选用黑木耳、红枣、红糖炖服。
【按语】本症为脾肾阳虚，气血大损，拟以温补脾肾的河间地黄饮和补气益血的补气益中汤加减治疗为治疗主方。方中炒五味子、龙眼肉用以温煦心阳；鹿角胶是补血要品，用以补血而助生血；阿胶有增生蛋白，并兼有止血养血作用；自然铜有强督固肾的作用。
肾主水，肾水强则生津柔肝，肝气平而不犯脾则脾气旺，则水谷精微化而入血以补血，气充血旺，病则愈。黑木耳味甘性平，具有滋补、养胃、活血、润燥之功。大枣味甘性平，能养胃健脾，养血壮神，入心，具有益气、缓中、化食、缓解疼痛、行血，养血的功效。三味共用食疗，辅助药物疗效，故易收成效。
3.再生障碍性贫血中药方3-肝肾阴虚
【症状】头晕目眩，腰酸腿软，耳鸣，自汗，盗汗，遗精，心悸，颧红，常有出血，舌绛苔少，脉细数。
【治法】滋补肝肾，益气养营
【方药】炙黄芪40克，赤参15克，何首乌25克，白术15克，龙眼肉30克，生地30克，山萸肉15克，山药25克，枸杞20克，阿胶10克，炙甘草7.5克，大枣10枚
【用法】加水800毫升，煎取药汁400毫升，一日分三次温服。阿胶入药汁溶解。
【按语】本症为肝肾之阴亏耗，元气与营血具衰。肝肾阴虚则腰酸、头昏、盗汗，气虚则少气不足以呼吸，动则气短，纳少自汗，乏力。血少则心悸，唇面少华，脉细。是因为肝肾不足，发为血虚之侯。治以补肾为主，故用大量之生地、首乌、山萸肉、山药、枸杞、阿胶生血而滋肝，兼以黄芪，白术、大枣、甘草益脾，藉谷水之精微以助气。血赖气生，气赖血养，所以有效。
4.再生障碍性贫血中药方4-心脾两虚，气血双亏
【症状】头晕目眩，语声无力，心悸气短，失眠，纳呆，面色苍白，嘴唇和指甲颜色淡，出血，脉虚数或沉弱。
【治法】健脾养心，益气补血
【方药】黄芪50克，党参40克，白术15克，茯苓20克，当归20克，枣仁15克，远志15克，龙眼肉20克，首乌25克，菟丝子15克，熟地20克，甘草10克
【用法】一日一剂，水煎，分两次服。
【按语】心主血，脾统血，阳气虚则血不能生，宜甘温益气以扶心脾之阳为主，辅以酸甘之品以益阴。方中在补心脾的基础上，即芪、参、术甘温补益脾气，茯苓、首乌、枣仁、远志、龙眼肉补血养心，又增加补肾之剂，菟丝子、熟地。其辩证虽无肾虚症状，但是肾主骨生髓，藏精；精血同源，故加补肾之剂，以促血液的生成。肾脾同补，相得益彰。
